Nejdražší léky světa

Michaela Hlaváčková odmalička trpí extrémně vzácnou nemocí, která jí brání vést normální život. Velmi zjednodušeně by se dalo říci, že u ní kvůli nedostatku jednoho klíčového enzymu správně nefunguje komunikace mezi mozkem a tělem, což se projevuje tím, že není schopna sama chodit, postavit se na nohy ani sedět bez opory, sama se také nenají a obtížně komunikuje s okolím. Občas ztratí nad svým tělem kontrolu úplně a zcela znehybní, je tedy odkázána na nepřetržitou péči rodičů. „Její hlava je zavřená v těle,“ přibližuje stav své dcery její maminka Lenka. Projevy nemoci se daří částečně tlumit pomocí velkého množství léků, díky nimž je dívka schopná několik hodin denně komunikovat, říkat jednoslabičná slova, brát věci do rukou a občas se třeba i od srdce zasmát. Medikamenty mají ale také spoustu nežádoucích účinků, jako jsou křeče v jazyku, nekontrolovaný třes rukou nebo nespavost, které jí i rodičům velmi znepříjemňují život.

Míša se svou nemocí žije už čtrnáct let, během kterých se lékaři dlouho nedokázali shodnout, co jí vlastně je. Její stav se postupně zhoršoval a ve třech letech dokonce přežila zástavu srdce, rodiče se však po celou dobu nevzdávali naděje na obrat. Ta jim svitla před čtyřmi lety, když se lékařům v dívčiných deseti letech konečně podařilo nemoc správně diagnostikovat jako tzv. syndrom AADC a v loňském roce byl v Evropské unii povolen k aplikaci lék Upstaza slibující šanci na výrazné zlepšení. Jde o nejmodernější genovou terapii, která se aplikuje injekcemi přímo do mozku a zaměřuje se na řešení příčiny onemocnění, nikoli jen na tlumení příznaků. Přípravek však v Česku není hrazen ze zdravotního pojištění, rodina proto požádala svoji pojišťovnu, aby jeho podání proplatila v německé nemocnici, která tuto službu nabízí. Lék je extrémně drahý – v Německu vyčíslili cenu podání jedné dávky na 100 milionů korun – a česká pojišťovna ho Míše uhradit odmítla. Pokud vám to zní povědomě, není to náhoda – stejnou nemocí totiž trpí také dvouletý Martin, jehož příběh v minulých týdnech sledovalo celé Česko. Také jemu pojišťovna nedávno žádost o léčbu zamítla, jeho rodičům se však s podporou celebrit podařilo u české veřejnosti nastartovat masivní vlnu solidarity a ve veřejné sbírce na serveru Donio vybrat během jediného týdne 150 milionů. Martínek má tedy díky štědrosti dárců nakročeno k léčbě, Míša ale na svoji šanci stále čeká, a jestli ji dostane, zatím není jisté.

Příběhy rodin, kterým pojišťovna odmítla proplatit extrémně drahý lék na vzácnou nemoc, jsou v rámci Česka relativně ojedinělé, otevírají ale otázku, kterou bude zdejší zdravotní systém muset v budoucnu tak jako tak řešit. Díky pokrokům v medicíně lze dnes léčit nemoci, u kterých jsme dosud uměli jen tlumit příznaky, tyto nové terapie jsou však astronomicky drahé a jejich množství na trhu s každým rokem rychle stoupá, přičemž účinek není vždy zaručen. Solidární zdravotnické systémy jako ten český tak musejí hledat, kde na ně vzít peníze, jak posoudit jejich efektivitu a zároveň je zajistit těm, kteří je opravdu potřebují.

Nejistý a drahý

Písemné zamítnutí žádosti o požadovanou léčbu pro svoji dceru dostali Hlaváčkovi letos v červenci a poté, co se odvolali, přišel v září dopis, který verdikt potvrdil. V dokumentech pojišťovna své rozhodnutí obsáhle zdůvodňuje a argumentuje mimo jiné tím, že v případě podání léku nelze zaručit zlepšení Míšina stavu. Toto tvrzení se opírá o skutečnost, že výrobce léku, americká společnost PTC Therapeutics, v rámci procesu schvalování přípravku pro evropský trh opřela jeho účinnost o tři klinické studie, kterých se zúčastnil vzorek pacientů ve velmi nízkém věku. Zpráva pojišťovny uznává, že u testovaných po podání léku sice došlo ke zlepšení mentálních i pohybových schopností, přičemž z osmadvaceti pacientů byli tři schopni nezávislé chůze, a jeden dokonce běhu, poukazuje však na to, že nejstaršímu testovanému bylo šest let, zatímco české žadatelce je čtrnáct. Z klinických studií přitom vyplývá, že s rostoucím věkem účinnost terapie klesá.

Zpráva pojišťovny cituje i další nezávislou studii z Francie, která testovala tři starší pacienty ve věku deseti až dvaceti let a zjistila u nich jen minimální zlepšení. Zmiňuje ovšem i japonský výzkum testující osm pacientů ve věku čtyř až devatenácti let, u nichž došlo k výraznému zlepšení: před terapií nebyli schopni sami hýbat hlavou nebo vzít předmět do ruky, ale po ní dokázali s oporou sedět, či dokonce chodit. Pojišťovna každopádně dochází k závěru, že výsledky studií provedených u starších pacientů jsou rozporuplné, a proto nelze na jejich základě prokázat účinnost léčby. Poukazuje i na to, že Míša ve třech letech prošla zástavou srdce s pravděpodobným poškozením mozku, což dále snižuje pravděpodobnost zlepšení jejího stavu. Zdůvodnění naráží i na enormní cenu léku: tuzemský systém zdravotního pojištění není dle dokumentu určen k financování jakékoli myslitelné léčby, ale jen takové, jejíž náklady budou vyváženy dostatečným přínosem pro pojištěnce. Z pohledu pojišťovny je vyhlídka na zlepšení zkrátka velmi nejistá na to, aby to obhájilo vysokou cenu.