Střelba naslepo

Třiadvacetiletý Robert Simon Johnson měl vážné zdravotní problémy. Kvůli vrozenému degenerativnímu onemocnění sítnice téměř oslepl. Jedinou nadějí pro něj byla genová terapie, metoda, při níž se snažíme nahradit nefunkční gen přímo v tělních buňkách pacienta. Vneseme do buněk gen fungující a doufáme, že bude pracovat bezchybně.

Lékaři z University College London se loni skutečně rozhodli Johnsona léčit genovou terapií. Vpravili mu přímo do oka injekci, jejíž obsah měl v buňkách sítnice zjednat nápravu. Zrak se pacientovi skutečně zlepšil, na celkové hodnocení je ale ještě brzy. Odráží se v tom nejednoznačnost příslibů genové terapie. Metoda je velmi nadějná, řada problémů i pochybností však přetrvává

Nevyzpytatelný poštovní doručovatel

Pro děti, které se ve „skafandru“, s hlavičkou v jakési plastikové bublině, musejí ukrývat před sebemenší nákazou, představuje genová terapie jednu z mála možností léčby. Porušené geny brání fungování jejich imunitního systému. Banální infekce pro ně představuje smrtelné nebezpečí a zahubí je i očkování.

Svůj skafandřík mohou odložit jedině v nemocnici, kde jim lékaři v uzavřeném sterilním prostoru podávají silné dávky antibiotik, jimiž bojují proti opakovaným těžkým infekcím. Tito pacienti jsou odsouzeni prožít v izolaci celý život, alespoň pokud se nenajde vhodný dárce pro transplantaci kostní dřeně – nebo…